25 Mar
  • By Samret
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Rencontre avec le Laboratoire BIOMARIN

BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) est une société mondiale de biotechnologie ayant deux décennies d’expérience en ce qui concerne les besoins complexes des personnes, souvent des enfants, atteintes de maladies rares.
Ce Laboratoire travaille en collaboration avec tous les grands centres hospitaliers dont l’Hôpital Necker afin de lancer les phases test pour le traitement expérimental pour l’achondroplasie, le BMN 111.

Lors d’un séminaire Médical organisé par CRECER (APPT Espagnole) en Décembre 2017 à Madrid en Espagne, une équipe de bénévoles de l’APPT (Nathalie Meunier, José Corbacho et Joseph Vandendriessche) a rencontré l’équipe du laboratoire BIO MARIN (Charlotte Roberts & Paul Humphrey) pour un premier échange.

Les actualités de la recherche

L’essai en cours depuis avril 2012 inclut un traitement expérimental  qui a lieu dans de nombreux pays aux États-Unis, en Australie, en France, en Allemagne, en Espagne, en Turquie et au Royaume-Uni.

Une étude “en ouvert” à dose progressive sur le traitement expérimental de BioMarin, est désormais terminée. L’expression « en ouvert » signifie que l’équipe clinique ainsi que le participant savent quel traitement est administré. Environ 30 participants âgés de 5 à 14 ans ont reçu l’un des trois différents schémas posologiques du BMN 111.

L’objectif principal est d’évaluer la sécurité et la tolérance à long terme d’injections sous-cutanées quotidiennes de BMN 111, le traitement expérimental pour l’achondroplasie de BioMarin.

Cela passe par une évaluation du changement au niveau de la vitesse de croissance ou le changement au niveau de la taille. Les objectifs secondaires comprennent des mesures de l’état de santé, grâce à l’évaluation des scores de la qualité de vie liée à la santé, à d’autres symptômes, tels que : la qualité du sommeil ainsi que les maladies graves et les interventions chirurgicales associées.

De plus amples informations concernant cette étude seront disponibles début 2018.

Le partenariat avec l’APPT

En se rencontrant à nouveau en Janvier 2018 à Paris, l’APPT et BIO MARIN ont choisi de concrétiser leur partenariat sous 4 volets:

-Participation communes à un congrès médical organisé par La Fondation ALPE (Organisme traitant de l’achondroplasie en Espagne) au mois d’Octobre 2018.

-Organisation commune d’un Séminaire à l’attention des jeunes parents d’enfants de petite taille au mois d’octobre 2018 en lien avec la Fondation Imagine et l’hôpital Necker.

-Faire évoluer la participation financière du Laboratoire Biomarin en miroir des projets de l’Association.

-La participation du Laboratoire BIOMARIN à la Convention 2018 afin de présenter les avancées de la recherche médicale.

Ces premiers échanges peuvent être bénéfiques aux deux parties prenantes avec de l’information à jour pour l’association et un lien avec une référence du nanisme pour le laboratoire BIOMARIN.

Othmane EL JAMALI