
La recherche avance: autorisation temporaire du traitement BIOMARIN VOSOROTIDE
Mercredi 16 Juin, l’APPT a été conviée à une réunion d’information sur les avancées du traitement engagé par le laboratoire BIOMARIN avec l’équipe du Centre de Références de Necker.
A la demande du corps médical, l’APPT a souhaité donner un point d’actualité sur les engagements du Centre de Référence et des différents centres de compétences.
- Quelles sont les avancées ?
Le traitement développé par Biomarin, nommé VOSOROTIDE, est en attente d’être approuvé par l’ANSM (Agence Nationale de Sureté du Médicament) et donc commercialisé. Une phase de pré commercialisation du médicament a été demandée aux autorités compétentes.
Si cette demande d’ ATU (Autorisation Temporaire d’Utilisation) était validée, cela permettrait à certains enfants de pouvoir bénéficier du traitement avant sa mise sur le marché.
Le CHU Necker – Imagine serait le centre coordonnateur pour la mise en place de cette ATU.
- Quelles sont les prochaines étapes si l’ATU est obtenue ?
Les enfants concernés par cette ATU devront avoir entre 8 et 11 ans. Les familles qui souhaiteraient se lancer dans cette démarche d’essai du traitement devront se rapprocher des 6 sites du réseau MOC qui proposeront ce traitement en pré-commercialisation :
Le CHU Necker – Imagine avec :
le Pr Valérie Cormier Daire – [email protected]
Secrétariat 0187892099
et le Docteur Geneviève Baujat – [email protected]
Secrétariat 0144495153
Le CHU de Lyon avec le Dr Massimiliano Rossi – [email protected]
Secrétariat 0427855573
Le CHU de Strasbourg- Hôpital de Hautepierre avec le Dr Elise Schaefer – [email protected]
Secrétariat 0388128120
Le CHU de Nantes avec le Dr Bertrand Isidor – [email protected]
Secrétariat 0240083245
Le CHU de Toulouse avec le Dr Thomas Edouard – [email protected]
Secrétariat 0534558549
Le CHU de Marseille avec le Dr Sabine Sigaudy – [email protected]
Secrétariat 0491386749
Par souci d’équité et d’intégrité, l’Association n’interfère pas dans les relations entre les familles et les sites du réseau MOC.
Toutes les familles d’enfant atteint d’achondroplasie de 8 à 11 ans, souhaitant que leur enfant bénéficie de ce traitement en pré-commercialisation peuvent se rapprocher d’un de ces sites du réseau MOC, même s’ils n’y sont pas suivis, pour demander que leur dossier soit évalué.
- Le traitement
Le protocole d’administration du traitement est rigoureux et nécessite plusieurs bilans médicaux à l’hôpital pour garantir une surveillance attentive et l’absence d’effets indésirables. Les parents s’engageant dans cette démarche pour leur enfant doivent être disponibles pour pouvoir l’amener régulièrement à des examens médicaux à l’hôpital.
Le traitement se compose d’une injection en sous cutanée par jour, pendant plusieurs années.
- Le calendrier
Toutes les demandes seront examinées cet été et si tous les accords sont obtenus, le traitement pourrait être administré fin septembre 2021.
Seulement 5 enfants par centre pourront bénéficier de cette autorisation temporaire d’utilisation sur 2021.
Il est probable que d’autres sites du réseau MOC soient ultérieurement intégrés à ce processus ainsi plus d’enfants pourront recevoir le traitement.
Si vous souhaitez obtenir davantage d’information, veuillez vous rapprocher de Nathalie Meunier, vice-présidente de l’association ([email protected]