Mercredi 16 Juin, l’APPT a été conviée à une réunion d’information sur les avancées du traitement engagé par le laboratoire BIOMARIN avec l’équipe du Centre de Références de Necker.

A la demande du corps médical, l’APPT a souhaité donner un point d’actualité sur les engagements du Centre de Référence et des différents centres de compétences.

• Quelles sont les avancées ?

Le traitement développé par Biomarin, nommé VOSOROTIDE, est en attente d’être approuvé par l’ANSM (Agence Nationale de Sureté du Médicament) et donc commercialisé. Une phase de pré commercialisation du médicament a été demandée aux autorités compétentes. 

Si cette demande d’ ATU (Autorisation Temporaire d’Utilisation) était validée, cela permettrait à certains enfants de pouvoir bénéficier du traitement avant sa mise sur le marché.

Le CHU Necker – Imagine serait le centre coordonnateur pour la mise en place de cette ATU.

• Quelles sont les prochaines étapes si l’ATU est obtenue ?

Les enfants concernés par cette ATU devront avoir entre 8 et 11 ans. Les familles qui souhaiteraient se lancer dans cette démarche d’essai du traitement devront se rapprocher des 6 sites du réseau MOC qui proposeront ce traitement en pré-commercialisation :

Le CHU Necker – Imagine avec  :

 le Pr Valérie Cormier Daire – [email protected]

Secrétariat 0187892099

et le Docteur Geneviève Baujat – [email protected]

Secrétariat 0144495153

 

Le CHU de Lyon avec le Dr Massimiliano Rossi – [email protected]

Secrétariat 0427855573

 

Le CHU de Strasbourg- Hôpital de Hautepierre avec le Dr Elise Schaefer – [email protected]

Secrétariat 0388128120

 

Le CHU de Nantes avec le Dr Bertrand Isidor – [email protected]

Secrétariat 0240083245

 

Le CHU de Toulouse avec le Dr Thomas Edouard – [email protected]

Secrétariat 0534558549

 

Le CHU de Marseille avec le Dr Sabine Sigaudy – [email protected]

Secrétariat 0491386749

 

Par souci d’équité et d’intégrité, l’Association n’interfère pas dans les relations entre les familles et les sites du réseau MOC. 

Toutes les familles d’enfant atteint d’achondroplasie de 8 à 11 ans, souhaitant que leur enfant bénéficie de ce traitement en pré-commercialisation peuvent se rapprocher d’un de ces sites du réseau MOC, même s’ils n’y sont pas suivis, pour demander que leur dossier soit évalué.

• Le traitement

Le protocole d’administration du traitement est rigoureux et nécessite plusieurs bilans médicaux à l’hôpital pour garantir une surveillance attentive et l’absence d’effets indésirables. Les parents s’engageant dans cette démarche pour leur enfant doivent être disponibles pour pouvoir l’amener régulièrement à des examens médicaux à l’hôpital.

Le traitement se compose d’une injection en sous cutanée par jour, pendant plusieurs années.

• Le calendrier

Toutes les demandes seront examinées cet été et si tous les accords sont obtenus, le traitement pourrait être administré fin septembre 2021.

Seulement 5 enfants par centre pourront bénéficier de cette autorisation temporaire d’utilisation sur 2021. 

Il est probable que d’autres sites du réseau MOC soient ultérieurement intégrés à ce processus ainsi plus d’enfants pourront recevoir le traitement.

Si vous souhaitez obtenir davantage d’information, veuillez vous rapprocher de Nathalie Meunier, vice-présidente de l’association ([email protected]fr).