11 Déc
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BIOMARIN – PROGRAMME DE DÉVELOPPEMENT CLINIQUE DANS LE DOMAINE DE L’ACHONDROPLASIE

Une mise à jour pour les associations

BioMarin est une société pharmaceutique cumulant une expérience de plus de 20 ans dans le développement de médicaments pour des maladies génétiques rares. Le médicament expérimental pour l’achondroplasie BMN 111, connue sous le nom de vosoritide, est actuellement aux stades avancés du processus de développement du médicament. Au cours des cinq dernières années, plus de 150 enfants atteints d’achondroplasie ont été inclus dans des études menées par BioMarin à travers huit pays.

La sécurité d’emploi et l’efficacité du vosoritide sont actuellement évaluées dans des études cliniques en cours et n’ont pas été établies. Le vosoritide n’a été approuvé dans aucun pays pour être utilisé en dehors d’une étude clinique. À la conclusion des études cliniques, BioMarin pourra déposer une demande d’approbation du vosoritide et les autorités évalueront les données relatives à la sécurité d’emploi et à l’efficacité et détermineront s’il peut être disponible dans un pays donné.

Récente publication

La revue scientifique The New England Journal of Medicine (NEJM) a publié un article revu par des pairs basé sur les résultats les plus récents d’une étude de phase 2 de recherche de dose et d’extension en cours. L’article « Traitement par analogue du peptide natriurétique de type C chez les enfants atteints d’achondroplasie » discute les résultats du Mois 42.

BMN 111-901: Étude observationnelle

Une étude qui observe comment une maladie évolue au fil du temps est souvent appelée étude observationnelle ou étude non interventionnelle. Les participants ne reçoivent pas un médicament expérimental. L’étude vise à fournir une comparaison des effets qui peuvent être observés dans des études qui incluent un traitement par le médicament expérimental vosoritide.

  • Ouverte en avril 2012
  • Participants depuis la naissance jusqu’à l’âge de 18 ans
  • Vise à inclure un nombre égal de garçons et de filles
  • Les mesures comprennent la croissance et la qualité de vie liée à la santé (par ex., maladies majeures et interventions chirurgicales)
  • Centres d’étude situés en Australie, en Allemagne, au Japon, en Espagne, en Turquie, au Royaume-Uni et aux États-Unis

Pour obtenir des informations supplémentaires sur BMN 111-901, veuillez consulter la page : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01603095 

BMN 111-202 et BMN 111-205 :

Études de recherche de dose et d’extension

BioMarin a terminé l’étude d’évaluation de la dose BMN 111-202 et suit actuellement tous les participants dans une étude d’extension à long terme dénommée BMN 111-205.

  • 35 participants, âgés de 5 à 14 ans
  • Tous les participants reçoivent le médicament expérimental vosoritide
  • Centres d’étude situés en Australie, en France, au Royaume-Uni et aux États-Unis

Pour obtenir des informations supplémentaires sur BMN 111-202, veuillez consulter la page : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02055157
Pour obtenir des informations supplémentaires sur BMN 111-205, veuillez consulter la page : https://clinicaltrials.gov/show/NCT02724228

BMN 111-206 et BMN 111-208 : Études de phase 2 chez les nourrissons et les jeunes enfants

Évaluer l’effet du vosoritide chez les enfants âgés de 0 à 5 ans.

  • Environ 70 enfants divisés en trois groupes
    • L’inclusion dans le groupe d’âges de 2 à 5 ans est terminée
    • L’inclusion mondiale dans le groupe d’âges de 6 mois à 2 ans se poursuit
    • Il est prévu que l’inclusion dans le groupe d’âges de 0 à 6 mois commence plus tard dans le courant de cette année
  •  L’étude est conçue pour évaluer la sécurité d’emploi du vosoritide et son effet sur
    • La croissance, mesurée par la vélocité de croissance annualisée (VCA) ou le taux de croissance
  • De plus, les mesures comprennent ses effets sur:
    • L’apnée du sommeil
    • Les besoins en interventions chirurgicales
    • La croissance du squelette, notamment
    • Trou occipital (en lien avec la santé de la moelle épinière)
    • Base du crâne (en lien avec les causes du sommeil et la santé des oreilles)
    • Colonne vertébrale (en lien avec la douleur dorsale et la compression de la moelle épinière)
    • La proportionnalité entre les segments corporels et les membres
    • Notamment les effets sur la courbure des jambes, l’extension du coude, l’envergure des bras
    • La santé osseuse
    • La fonction des hanches
    • Les douleurs articulaires
    • La qualité de vie liée à la santé
    • Les évaluations fonctionnelles liées à la santé lorsqu’elles concernent les activités de la vie quotidienne
  • Pendant un an, la moitié des participants sont sous placebo (médicament inactif) et la moitié sont sous un médicament expérimental, ce qui permet aux deux groupes d’être comparés
  • Au bout d’un an, tous les participants recevront le médicament expérimental dans l’étude d’extension à long terme appelée BMN 111-208
  • L’étude est en aveugle, ce qui signifie que les participants et les médecins ne savent pas si les participants ont reçu un placebo ou pas
  • Les participants doivent vivre dans le pays où l’étude est menée
  • Centres d’étude situés en Australie, au Japon, au Royaume-Uni et aux États-Unis

Pour obtenir des informations supplémentaires sur BMN 111-206, veuillez consulter la page : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03583697
Pour obtenir des informations supplémentaires sur BMN 111-208, veuillez consulter la page : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03989947

BMN 111-301 et BMN 111-302 : Études de phase 3

L’inclusion dans cette étude est maintenant terminée. Les principaux résultats seront disponibles à la fin de 2019. Les résultats supplémentaires de l’étude seront disponibles début 2020. Les études de phase 3 peuvent être le dernier stade du développement clinique avant que les fabricants soumettent leurs données aux autorités pour évaluation de la sécurité d’emploi et de l’efficacité.

  • Participants âgés de 5 à 18 ans
  • L’étude est conçue pour évaluer la sécurité d’emploi du vosoritide et son effet sur la croissance, mesurée par la vélocité de croissance annualisée (VCA) ou le taux de croissance

De plus, les mesures comprennent ses effets sur

  • La qualité du sommeil
  • Les maladies majeures
  • Le nombre d’interventions chirurgicales (par exemple : drains dans les oreilles)
  • Qualité de vie liée à la santé
  • Les évaluations fonctionnelles liées à la santé lorsqu’elles concernent les activités de la vie quotidienne
  • La proportionnalité entre les segments corporels et les membres
  • Notamment les effets sur la courbure des jambes, l’extension du coude,l’envergure des bras

Pendant un an, la moitié des participants sont sous placebo (médicament inactif) et la moitié sont sous un médicament expérimental, ce qui permet aux deux groupes d’être comparés. Au bout d’un an, tous les participants recevront le médicament expérimental dans l’étude d’extension à long terme appelée BMN 111-302

L’étude est en aveugle, ce qui signifie que les participants et les médecins ne savent pas si les participants ont reçu un placebo ou pas

  • Les participants doivent vivre dans le pays où l’étude est menée
  • Centres d’étude situés en Australie, en Allemagne, au Japon, en Espagne, en Turquie, au Royaume-Uni et aux États-Unis.

Pour obtenir des informations supplémentaires sur BMN 111-301, veuillez consulter la page : https://clinicaltrials.gov/show/NCT03197766
Pour obtenir des informations supplémentaires sur BMN 111-302, veuillez consulter la page : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03424018

BMN 111-501 et BMN 111-502 : Études observationnelles sur l’impact à vie

L’identification des tendances relatives à la santé survenant depuis l’enfance jusqu’à l’âge adulte peut résulter en une amélioration des soins. Les études suivantes visent à mieux comprendre ce que cela veut dire vivre avec l’achondroplasie. Des informations seront recueillies à propos des visites médicales antérieures (par
exemple : nombre et types d’interventions chirurgicales).

Étude de l’impact à vie de l’achondroplasie en Europe (Lifetime Impact of Achondroplasia Study in Europe, LIAISE)

  • Ouverte à 300 participants âgés de 5 à 70 ans
  • Examen d’informations médicales antérieures sur au moins cinq années
  • Centres d’études situés en Allemagne, en Italie, en Espagne et en Suède
  • Il est prévu que des centres ouvrent au Danemark et en Autriche plus tard dans le courant de cette année

Étude de l’impact à vie de l’achondroplasie (Lifetime Impact Study for Achondroplasia, LISA)

  • Ouverte à 175 participants âgés d’au moins 3 ans
  • Examen d’informations médicales antérieures sur au moins trois ans
  • Centres d’étude situés en Argentine, en Colombie et au Brésil

Il n’est pas nécessaire de voyager à l’hôpital ou de changer de médecin. Pour participer, les personnes vivant avec l’achondroplasie ou leurs soignants doivent fournir leurs dossiers médicaux et remplir un questionnaire. Il faut compter environ une heure pour remplir le questionnaire.

Pour obtenir des informations supplémentaires sur LIAISE, veuillez consulter la page : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03449368
Pour obtenir des informations supplémentaires sur LISA, veuillez consulter la page : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03872531